De los 61 medicamentos existentes, el Ministerio ha permitido el uso de 50 de ellos durante los últimos 7 años. En los últimos siete años el Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad ha resuelto la financiación pública en España de 48 medicamentos huérfanos, lo que supone el 81,2 por ciento de los destinados al tratamiento de enfermedades raras autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos para ese periodo.
Este balance es una muestra del compromiso del Ministerio por avanzar en la cobertura terapéutica de este tipo de patologías que afectan en España a unos tres millones de personas –se considera que una enfermedad es rara o poco común cuando afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas–.
Los medicamentos huérfanos son aquellos indicados en el diagnóstico, prevención o tratamiento de patologías o enfermedades raras y que, por razones económicas, es improbable que sean investigados por las compañías farmacéuticas si no existen incentivos.
De los 61 medicamentos huérfanos que se encuentran autorizados por la Agencia Europea en el listado publicado por la base de datos Orphanet, en España están financiados y disponibles 50 –48 desde el año 2004 y dos de otros años anteriores–. El resto no ha solicitado su autorización en el territorio español.
El Reglamento de la Unión Europea 141/2000 declaró que los pacientes afectados por enfermedades raras deben tener derecho a la misma calidad de tratamiento que otros pacientes.
En los últimos años se han hechos esfuerzos, tanto a nivel nacional como europeo, para incentivar el desarrollo de estos medicamentos y, en este sentido, el Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad puso en marcha en 2007 una iniciativa pionera en Europa: la convocatoria de financiación para investigación clínica independiente, en la que se fijó como área prioritaria los medicamentos huérfanos.
Áreas terapéuticas
De los medicamentos huérfanos comercializados en España hay que destacar los destinados a las áreas terapéuticas de oncología –33,3 por ciento– y endocrinología y metabolismo –27,1 por ciento–. En este último apartado destacan los tratamientos de las metabolopatías congénitas, que son enfermedades raras de origen genético que no tenían tratamiento hasta la autorización y comercialización de este tipo de medicamentos, que suponen una innovación terapéutica de primer orden.
Otras áreas terapéuticas en las que están autorizados este tipo de medicamentos son: cardiovascular –14,6 por ciento–, hematología –12,5–, neurología –8,3– y otras patologías –4,2–.
Precios
En cuanto a la fijación de precio, el tiempo medio desde la solicitud del mismo por parte del laboratorio titular hasta la resolución definitiva de la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios, ha ido disminuyendo paulatinamente en los últimos años hasta reducirse prácticamente a la mitad en 2009 (118 días frente a los 239 de 2004).
Prueba del esfuerzo realizado en los últimos años por acercar los medicamentos huérfanos a los pacientes, es que la última Comisión interministerial de Precios, celebrada el pasado 14 de diciembre, fijó el precio de un nuevo medicamento de uso hospitalario indicado en niños, adolescentes y adultos jóvenes.
Este nuevo medicamento está indicado para el tratamiento de osteosarcoma de alto grado resecable no metastático después de una resección quirúrgica macroscópicamente completa. Se utiliza en combinación con quimioterapia postoperatoria combinada.
